Il NICE ha raccomandato per la prima volta un trattamento innovativo che potrebbe aiutare i neonati, i bambini e i ragazzi sottoposti a cure contro il cancro a evitare la perdita dell'udito.
Il cisplatino è un potente farmaco chemioterapico ampiamente utilizzato per il trattamento di molti tipi di cancro infantile. Nel tempo, il cisplatino può accumularsi nell'orecchio interno e causare infiammazione e danni noti come ototossicità, che è una delle cause della perdita dell'udito.
La bozza finale delle raccomandazioni raccomanda l'uso di tiosolfato di sodio anidro, noto anche come Pedmarqsi e prodotto da Norgine, per prevenire la perdita dell'udito causata dalla chemioterapia con cisplatino nei bambini di età compresa tra 1 mese e 17 anni con tumori solidi che non si sono diffusi ad altre parti del corpo.
Circa il 60% dei bambini trattati con cisplatino svilupperà una perdita permanente dell'udito, con 283 nuovi casi di perdita dell'udito ototossica diagnosticati in bambini di età inferiore ai 18 anni in Inghilterra tra il 2022 e il 2023.
Il farmaco, somministrato per infusione da un infermiere o un medico, agisce legandosi al cisplatino non assorbito dalle cellule e bloccandone l'azione, prevenendo così il danno alle cellule dell'orecchio. L'uso di tiosolfato di sodio anidro non influisce sull'efficacia della chemioterapia con cisplatino.
Si stima che nel primo anno di raccomandazione dell'uso del tiosolfato di sodio anidro, circa 60 milioni di bambini e ragazzi in Inghilterra potranno ricevere il farmaco.
La perdita dell'udito dovuta alle cure contro il cancro può avere un impatto devastante sui bambini e sulle loro famiglie, per questo siamo lieti di poter consigliare questa innovativa opzione terapeutica.
Si tratta del primo farmaco che ha dimostrato di prevenire e ridurre gli effetti della perdita dell'udito e avrà un impatto notevole sulla vita dei bambini e dei ragazzi.
Helen ha continuato: "La nostra raccomandazione di questo trattamento innovativo dimostra l'impegno del NICE nel concentrarsi su ciò che conta di più: fornire rapidamente la migliore assistenza ai pazienti e garantire un buon rapporto qualità-prezzo per i contribuenti".
I dati di due studi clinici hanno dimostrato che il trattamento ha quasi dimezzato il tasso di perdita dell'udito nei bambini sottoposti a chemioterapia con cisplatino. Uno studio clinico ha rilevato che i bambini sottoposti a chemioterapia con cisplatino seguita da tiosolfato di sodio anidro presentavano un tasso di perdita dell'udito del 32,7%, rispetto a un tasso di perdita dell'udito del 63% nei bambini sottoposti a sola chemioterapia con cisplatino.
In un altro studio, il 56,4% dei bambini trattati con solo cisplatino ha manifestato una perdita dell'udito, rispetto al 28,6% dei bambini trattati con cisplatino seguito da tiosolfato di sodio anidro.
Gli studi hanno inoltre dimostrato che, se i bambini sviluppavano una perdita dell'udito, questa era generalmente meno grave in coloro che utilizzavano tiosolfato di sodio anidro.
I genitori hanno riferito a un comitato indipendente del NICE che se la perdita dell'udito si verifica a seguito della chemioterapia con cisplatino, potrebbe avere ripercussioni sullo sviluppo del linguaggio e della parola, nonché sul rendimento scolastico e domestico.
Siamo lieti di annunciare che questo farmaco innovativo verrà utilizzato nei pazienti giovani sottoposti a trattamento contro il cancro per prevenire la perdita dell'udito come effetto collaterale della chemioterapia con cisplatino.
Ralph ha continuato: "Non vediamo l'ora di vedere questo farmaco negli ospedali di tutto il paese e speriamo che tutti i bambini che potrebbero trarne beneficio abbiano presto accesso a questo trattamento salvavita. Siamo grati ai nostri sostenitori per il loro contributo, che ha permesso al RNID di fornire al NICE idee e prove importanti per contribuire a rendere questo farmaco ampiamente disponibile in tutto il Regno Unito. Questa è la prima volta che un farmaco è stato sviluppato specificamente per prevenire la perdita dell'udito ed è raccomandato per l'uso nel Servizio Sanitario Nazionale. Si tratta di un traguardo importante che darà a coloro che investono e sviluppano trattamenti per la perdita dell'udito la certezza di poter immettere con successo un farmaco sul mercato".
Il trattamento sarà disponibile sul Servizio Sanitario Nazionale in Inghilterra entro tre mesi dalla pubblicazione delle linee guida definitive del NICE.
L'azienda ha stipulato un accordo commerciale riservato per fornire tiosolfato di sodio anidro al Servizio Sanitario Nazionale a un prezzo ridotto.