Il NICE ha raccomandato per la prima volta un trattamento innovativo che potrebbe aiutare neonati, bambini e giovani in cura per il cancro a evitare la perdita dell'udito.
Il cisplatino è un potente farmaco chemioterapico ampiamente utilizzato per il trattamento di molti tipi di tumore infantile. Nel tempo, il cisplatino può accumularsi nell'orecchio interno e causare infiammazione e danni noti come ototossicità, che è una delle cause della perdita dell'udito.
Le raccomandazioni definitive suggeriscono l'uso del tiosolfato di sodio anidro, noto anche come Pedmarqsi e prodotto da Norgine, per prevenire la perdita dell'udito causata dalla chemioterapia con cisplatino nei bambini di età compresa tra 1 mese e 17 anni affetti da tumori solidi non metastatici.
Circa il 60% dei bambini trattati con cisplatino svilupperà una perdita permanente dell'udito, con 283 nuovi casi di ipoacusia ototossica diagnosticati in bambini di età inferiore ai 18 anni in Inghilterra tra il 2022 e il 2023.
Il farmaco, somministrato per infusione da un infermiere o un medico, agisce legandosi al cisplatino non assorbito dalle cellule e bloccandone l'azione, prevenendo così danni alle cellule dell'orecchio. L'uso di tiosolfato di sodio anidro non influisce sull'efficacia della chemioterapia con cisplatino.
Si stima che nel primo anno di raccomandazione per l'uso del tiosolfato di sodio anidro, circa 60 milioni di bambini e giovani in Inghilterra avranno diritto a ricevere il farmaco.
La perdita dell'udito dovuta alle terapie oncologiche può avere un impatto devastante sui bambini e sulle loro famiglie, pertanto siamo lieti di poter raccomandare questa innovativa opzione terapeutica.
Si tratta del primo farmaco la cui efficacia nella prevenzione e nella riduzione degli effetti della perdita dell'udito è stata dimostrata, e avrà un impatto significativo sulla vita dei bambini e dei giovani.
Helen ha proseguito: "La nostra raccomandazione di questo trattamento innovativo dimostra l'impegno del NICE nel concentrarsi su ciò che conta di più: fornire rapidamente la migliore assistenza ai pazienti e garantire un buon rapporto qualità-prezzo per i contribuenti."
I dati di due studi clinici hanno dimostrato che il trattamento ha quasi dimezzato il tasso di perdita dell'udito nei bambini sottoposti a chemioterapia con cisplatino. Uno studio clinico ha rilevato che i bambini trattati con chemioterapia a base di cisplatino seguita da tiosolfato di sodio anidro presentavano un tasso di perdita dell'udito del 32,7%, rispetto a un tasso del 63% nei bambini trattati con sola chemioterapia a base di cisplatino.
In un altro studio, il 56,4% dei bambini trattati con solo cisplatino ha manifestato perdita dell'udito, rispetto al 28,6% dei bambini trattati con cisplatino seguito da tiosolfato di sodio anidro.
Gli studi hanno inoltre dimostrato che, qualora i bambini sviluppassero una perdita dell'udito, questa risultava generalmente meno grave in coloro che avevano utilizzato il tiosolfato di sodio anidro.
Alcuni genitori hanno riferito a un comitato indipendente del NICE che, qualora la chemioterapia con cisplatino causasse una perdita dell'udito, ciò potrebbe avere ripercussioni sullo sviluppo del linguaggio e della parola, nonché sul rendimento scolastico e sulla vita familiare.
Siamo lieti di annunciare che questo farmaco innovativo verrà utilizzato nei giovani pazienti sottoposti a trattamento oncologico per prevenire la perdita dell'udito, un effetto collaterale della chemioterapia con cisplatino.
Ralph ha proseguito: “Non vediamo l'ora di vedere questo farmaco negli ospedali di tutto il Paese e speriamo che tutti i bambini che potrebbero trarne beneficio abbiano presto accesso a questo trattamento salvavita. Siamo grati ai nostri sostenitori per il loro contributo, che ha permesso a RNID di fornire al NICE idee e dati importanti per contribuire a rendere questo farmaco ampiamente disponibile in tutto il Regno Unito. Questa è la prima volta che un farmaco viene sviluppato specificamente per prevenire la perdita dell'udito e raccomandato per l'uso nell'ambito del Servizio Sanitario Nazionale (NHS). Si tratta di un traguardo importante che darà a coloro che investono e sviluppano trattamenti per la perdita dell'udito la fiducia necessaria per immettere con successo un farmaco sul mercato.”
Il trattamento sarà disponibile tramite il Servizio Sanitario Nazionale (NHS) in Inghilterra entro tre mesi dalla pubblicazione delle linee guida definitive del NICE.
L'azienda ha stipulato un accordo commerciale riservato per la fornitura di tiosolfato di sodio anidro al Servizio Sanitario Nazionale a un prezzo ridotto.